هيئة الغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لمرضى الهيموفيليا

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس "Hemgenix"، ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا (B) المتوسط وشديد الخطورة في المملكة, إذ يعد مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX)، وهو بروتين يؤدي دورًا أساسيًا في عملية تخثر الدم ووقف النزيف.

فعالية وسلامة وجودة المستحضر

وخلال البيان أوضحت الهيئة بأن المستحضر سُجّل بعد تقييمه بدقة من حيث فعاليته وسلامته وجودته واستيفائه للمعايير المطلوبة، حيث يعتمد هذا المستحضر على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي (AAV)، والذي يحتوي على نُسخ من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX).

طريقة الاستعمال

وبعد حقن الدواء في الوريد، يبدأ الجسم في إنتاج عامل التخثر التاسع، والذي يساهم في استعادة عملية تخثر الدم ووقف النزيف بشكل طبيعي, ويستخدم الدواء مرة واحدة فقط لتحفيز إنتاج عامل التخثر التاسع (IX).

أعراض جانبية غير خطيرة

وأشارت إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء أظهرت أن هناك أعراضًا جانبية غير خطيرة، كان أكثرها شيوعًا الصداع، وزيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، وأعراضًا مشابهةً للإنفلونزا, كما نتج عن تلك الدراسات وجود تعارضات للدواء مع بعض الأدوية التي لها تأثير في وظائف الكبد.

خيارات علاجية نوعية

يُذكر أن تسجيل هذا المستحضر يأتي امتدادًا لدور "الهيئة" في مجال تعزيز توفر خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة العربية السعودية، وخصوصًا تلك التي تعتمد على تطبيقات التقنية الحيوية، والتي تشهد تطورًا علميًا متسارعًا, ولتحفيز استقطاب هذه الأدوية المبتكرة أطلقت الهيئة برنامج تسجيل الأدوية الواعدة الذي يعطي الأولوية لها في التقييم والتسجيل.

لأول مرة في المملكة..
هيئة #الغذاء_والدواء تعتمد أول علاج جيني لمرضى الهيموفيليا (B)، بعد تقييم دقيق لفعاليته وسلامته وجودته، واستيفائه لأعلى المعايير. إنجاز يعزز الابتكار في الرعاية الصحية ويسهم في تحسين جودة حياة المرضى.https://t.co/ykdIuO9vq0 pic.twitter.com/czjxWlfimV
— هيئة الغذاء والدواء (@Saudi_FDA) February 11, 2025

هيئة الغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لمرضى الهيموفيليا (B) "تكشف طريقة إستعمالة بالتفصيل"

أخبار الصحة

شاهد.. طبيب يكشف خلطة طبيعية تنظم الهضم وتحسّن المزاج

هل ترفع القهوة سكر الدم أم تخفضه؟.. دراسة وتجربة عملية تجيب (فيديو)

الصحة تتيح فحص اللياقة للطلبة المستجدين عبر تطبيق "صحتي"

مفاجأة.. هذا ما سيحدث لجسمك عند التوقف عن تناول السكر لمدة أسبوعين

كيف تهيئ ابنك نفسيًا للعودة إلى الدراسة ؟ حساب عش بصحة يجيب

أسباب الجلطات القلبية عند الشباب قبل سن الثلاثين وكيفية الوقاية منها